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博天堂国际:适合治疗罕见病和代谢性疾病

时间:2020/6/16 14:46:27  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要:为什么我需要红细胞作为药物装载系统来治疗某些疾病?这听起来很复杂,但其实是由于需求,因为这些疾病的治疗不能口服或注射,或者这两种方法都没有效果,所以研究人员把注意力转向了红细胞治疗领域寻求突破。目前许多罕见病的发病机制已被破解,但在治疗方法上仍有许多局限。例如,酶药物用于治疗罕见...
为什么我需要红细胞作为药物装载系统来治疗某些疾病?这听起来很复杂,但其实是由于需求,因为这些疾病的治疗不能口服或注射,或者这两种方法都没有效果,所以研究人员把注意力转向了红细胞治疗领域寻求突破。

目前许多罕见病的发病机制已被破解,但在治疗方法上仍有许多局限。例如,酶药物用于治疗罕见疾病,如酶缺乏。酶是活细胞产生的一类具有催化作用的有机化合物。大多数酶是蛋白质,少数酶是RNA。蛋白质容易消化,所以口服是无效的,而注射外来蛋白质容易排斥。依靠大红细胞的特性和生物相容性,将酶药物装入患者体内,非常适合治疗代谢性疾病和罕见病。

例如,苯丙酮尿症是一种罕见疾病,在中国约有12万至15万患者。这种疾病是由于人类肝脏中苯丙氨酸羟化酶的减少或功能缺陷,导致食物中含有的苯丙氨酸不能转化为酪氨酸。食物中的氨基酸和有害的代谢中间体在血管中积累,会损害神经系统,最终导致智力下降甚至停止发育。这类患者非常依赖食物治疗——从婴儿期开始,他们只能吃低苯丙氨酸或不含苯丙氨酸的特殊食物。

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